1. 추진배경

ㅇ 사업추진 배경

-간부전은 유병률이 높은 반면 유효한 치료제가 부재하고 간이식의 수요 불균형*, 이식거부반응 및 면역 억제제 장기 복용 등의 문제로 대체 치료제 개발의 수요가 높은 질병임

* 비이식 입원치료의 생존율은 20% 수준으로 간 이식이 유일한 치료 방법이나 적절한 시기에 공여자를 구하기 어려움

-인공아체세포(Artificial Balstema Cells, ABC)*는 ‘양서류, 제브라피시와 같은 하등동물에서 조직재생을 담당하는 아체세포(Blastema cell)와 유사한 기능을 수행하는 세포’로 포유류에서 직접교차 분화 기술을 통해 인공적으로 유도하여 형성

* ABC 발생기전: 하등동물에서 유도만능줄기세포 리프로그래밍 과정 중 데스모플라킨의 발현 및 Akt 신호가 활성화되었을 경우 ABC가 생성됨. 인간세포에서 Blastema 유사세포 또는 ABC를 유도하는 신규인자 발굴 필요

-ABC 유도 치료제의 경우 간을 구성하는 다양한 세포의 가소성을 변화시켜 재생을 촉진시킬 수 있으므로, 재생의학적 치료 효과의 판단이 용이함

-이에 간부전의 재생의학적 치료를 목표로 신개념 치료제 개발을 지원하고자 함

ㅇ 관련 추진계획 및 중장기 전략

-「제1차 첨단재생의료·첨단바이오의약품 기본계획」(‘21~‘25)

· 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품의 안전성 및 유효성을 확보하고 연구개발 및 산업화를 촉진

-「제3차 보건의료기술육성기본계획」(‘23~‘27)

· (9-1 첨단재생의료기술 전주기 연구개발 지원 확대) 첨단재생의료 분야의 기초·원천 핵심기술 개발부터 임상 단계까지 전주기 연계·지원을 확대하여 민간의 자율·창의적 연구개발 지원

ㅇ 기획 주안점

- 본 과제에서 정의한 ABC는 Blastema 유사세포*를 포함함

* Blastema 유사세포란 Blastema와 같은 분화 가소성을 갖는 세포

- 본 과제는 ABC 기반 간부전 치료제 개발을 위해 첨단재생의료 임상연구 또는 임상시험 승인을 목표로 함

* (예) ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’ 또는 식품의약품안전처 임상연구 승인 심사 결과 적합 통보 또는 임상연구승인서 확보