- 차례 - 

I. 서론

II. 배경

III. 제품 개발 시 고려사항

  A. 일반적 고려사항

1. 유전체 편집 방법

2. 유전체 변형의 유형과 정도

3. 유전체 편집 구성요소의 전달 방법

   B. 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 권고사항

1. 유전체 편집 구성요소의 설계

2. 유전체 편집 구성요소의 제조 및 시험

3. 완제의약품의 제조 및 시험

    i. 생체 내(In vivo)-투여 인간 유전체 편집 완제의약품

    ii. 생체 외(Ex vivo)-변형 인간 유전체 편집 완제의약품

IV. 전임상시험 시 고려사항

   A. 전임상시험에서 평가된 제품

   B. 활성 평가

   C. 안전성 평가

V. 임상시험 시 고려사항

  A. 시험 모집단

  B. 용량 및 투여 일정

  C. 치료 계획

  D. 모니터링 및 추적관찰

1. 제품 관련 이상반응의 평가

2. 장기 추적관찰

  E. 시험 평가변수

  F. 아동 관련 연구를 위한 특별 고려사항

VI. FDA와의 커뮤니케이션

VII. 참고문헌

I. 서론

본 지침에서 FDA는 인간 체세포의 유전체 편집(GE)을 접목한 인간 유전자 치료법을 개발하는 의뢰자에게 권고사항을 제시한다.1) 미국 연방규정집 312.23의 21편(21 CFR 312.23)에서 요구하는 바에 따라 임상시험용 유전체 편집 제품의 안전성 및 품질을 평가하기 위해 임상시험계획승인신청(IND)에서 제공해야 하는 정보에 대한 권고사항을 제시한다(21 CFR 312.23). 여기에는 제품 설계, 제품 제조, 제품 시험, 전임상시험에서의 안전성 평가 및 임상시험 설계에 대한 정보가 포함된다. 본 문서의 내용은 법적 효력을 가지고 있지 않으며 계약에 구체적으로 포함되지 않는 한, 어떠한 방식으로든 대중에 대한 구속력을 갖지는 않는다. 본 문서는 법률에 따른 기존 요건에 대한 명확한 설명을 대중에게 제공하기 위한 것이다. 본 지침을 포함한 FDA 지침 문서는 특정 규정 또는 법적 요건이 인용된 경우를 제외하고 권고로만 간주해야 한다. FDA 지침에서 해야 한다는 말은 의무 사항이 아니라 제안이나 권고를 의미한다