< 목 차 >

1. 유전정보의 흐름경로 Central Dogma(중심원리) 
2. RNA 치료제 중 RNA 간섭 치료제가 선두주자 
3. RNA 간섭 및 mRNA 치료제의 특성 
4. 글로벌 RNA 치료제 시장성장률은 연평균 17.6% 전망 
5. RNA 치료제 시장 성장에 따른 올리고 핵산 생산 수혜 

<기업분석>
에스티팜 
올릭스 
올리패스

유전정보의 흐름경로 Central Dogma(중심원리) 유전정보의 흐름은 DNA 에서 RNA 로 가며 RNA 가 단백질의 합성을 일으킨다. 이러한 흐름경로를 중심원리라 하는데 단백질 합성에 관여하는 mRNA 의 억제 또 는 생성을 시키게 되면 치료제가 개발된다. RNA 치료제 중 RNA 간섭 치료제가 선두주자 단백질 합성에 관여하는 RNA 를 이용한 치료제에는 1) RNA 간섭기능을 이용한 siRNA, 2) 뉴클리오타이드 단일가닥으로 RNA를 간섭하는 RNA ASO(안티센스 올 리고 핵산), 3) mRNA 를 활용하여 치료 단백질에 대한 항원을 표현하는데 사용하는 mRNA 치료제 등이 있다. 그 중에서 선두주자는 siRNA 치료제이다. RNA 간섭 치 료제의 장점은 표적 단백질에 대한 선택성이 높아 약물 디자인이 간단하고 신속한 개발이 가능하다는 점이다. 또한 내성이 없고 약물 지속성 역시 우수하다. 단점은 단 일가닥으로 되어 있어 체내 분해가 쉬워 표적 장기에 대한 선택성이 낮다. 따라서 LNP, 캡핑, GalNAc 등 캡슐화 하거나 전달기술을 써야 한다. 글로벌 RNA 치료제 시장성장률은 CAGR 17.6%로 고성장세 전망 RNA 치료제 시장은 2021 년 6.5 조원에서 2030 년 32.6 조원으로 연평균 17.6%의 고성장세가 전망된다. 2016 년 처음으로 신약 승인을 받은 스핀라자(척수성 근위축 증, Ionis 사) 이후 시장 성장성을 높게 평가받고 있으며 특히 COVID-19 이후 mRNA 의약품에 대한 관심이 높다. 글로벌 RNA 치료제 선두주자로는 Ionis 사와 Alnylam 사가 있는데 siRNA 가 더 부각되면서 Alnylam 에 대한 관심이 높다. 앨나 일람은 첫번째 치료제 온파트로를 시작으로 5 개의 제품이 출시되었으며 특히 관심 을 받는 렉비오는 만성질환 치료제로써 블록버스터급 의약품(2026 년 21 억달러, 약 2 조5 천억원)에 대한 기대감이 높다. RNA 치료제 시장성장에 따른 올리고 핵산 생산 수혜 예상 RNA 치료제 성장에 따른 수혜는 신약업체 뿐만 아니라 원료 공급업체도 될수 있다 는 판단, 주요 글로벌 업체로 Nitto Denko Avecia, Agilent, 그리고 에스티팜이 있다. Top Pick: 에스티팜 (투자의견 매수, 목표주가 150,000 원) RNA 치료제 최대 수혜주로는 에스티팜으로 판단, 투자의견 매수와 목표주가 150,000 원을 제시하며 커버리지를 개시한다. RNA 신약개발 업체로는 올릭스와 올 리패스를 추천한다.1. 유전정보의 흐름경로 Central Dogma(중심원리) 1953 년 DNA 는 RNA 분자의 주형 기능을 하고, RNA 는 세포질로 이동하여 그곳에 서 단백질 내의 아미노산 배열을 결정한다는 가설이 세워졌다. 이후 1956 년 영국의 분 자생물학자 Francis Crick 은 이러한 유전 정보의 흐름 경로를 ‘Central Dogma(중심원 리)’라고 명명했다.

위의 그림을 살펴보면 실선 화살표 방향은 유전 정보의 흐름을 나타낸다. DNA 를 둘 러싸는 둥근 형태의 화살표는 DNA 가 자가복제를 할 수 있다는 것을 나타낸다. DNA 주형에 의해 RNA 의 합성(transcription)이 지시되고 단백질의 합성(translation)은 전 사과정을 거쳐 형성된 RNA 주형에 의해 지시된다. 여기서 중요한 핵심 요소는 화살표가 한 방향으로만 진행 된다는 것이다. RNA 서열은 절대 단백질 주형에 의해 결정되지 않고 DNA 도 RNA 주형에 의해 만들어지지 않는 다는 가설이 DNA 의 이중나선 구조를 밝힌 Francis Crick 에 의해 세워졌었는데 이것 이 중심원리다. 중심원리는 기본적으로 유전정보가 핵산에 담겨있으며 이 정보는 핵산