< 목 차 >

Ⅰ. Summary & Key Charts 

Ⅱ. RNA 치료제란? 

Ⅲ. 글로벌 RNA 치료제 개발 동향

Ⅳ. 결국은 플랫폼 확보가 중요

Ⅴ. 국내 투자 전략

I. Summary & Key Charts 22년 1분기, 헬스케어 M&A 계약 예년 대비 -25% 감소 바이오텍 밸류에이션 부담에도 RNA치료제 기업 가치 견조하게 유지 RNA치료제, 전달 기술 확보를 위한 라이센싱 및 M&A 계약 확대 2020-2021년 처방의약품, 코로나19 백신 및 치료제 등의 판매 호조로 글로벌 제약사는 대규모 현금을 확보했다. 2021년 기준 매출액 상위 20개 글로벌 제약사 합산 보유 현금 은 2,210억 달러로 전년 대비 +21% 증가했다. 풍부해진 자금 현황에도 불구 2022년 글 로벌 헬스케어 M&A, 라이센싱 시장은 예년보다 잠잠하다. 지난 5년간 분기별 M&A 계약 추이를 살펴본 결과 2022년 1분기 M&A 계약은 31건으로 예년 대비 -25% 감소 한 것으로 나타났다. M&A 및 라이센싱 계약은 업종 내 트렌드를 보여준다. 외부 기술도입을 통해 R&D 효 율성을 증대하는 글로벌 제약사의 눈길이 향하는 곳이 어디인지 비춰주는 단서이자 업종 내 활기를 불어넣는 이벤트로 작용한다. 금리인상 영향으로 낮아지는 바이오텍 밸류에이 션 속 기업가치 변동이 가장 적은 모달리티는 RNA치료제이다. 2022년 4월 한달동안 RNA치료제 바이오텍의 기업가치는 평균 -0.8% 감소하며 기타 모달리티 및 치료분야 평균 -21.2% 감소 대비 변동폭이 가장 적었다. 시장은 여전히 새로운 모달리티 기반 혁 신 기술에 대한 니즈와 관심이 높음을 시사한다. 주머니가 두둑해진 글로벌 제약사들의 바이오텍 M&A는 머지않아 본격화될 것으로 예상된다. 그에 앞서 글로벌 제약사의 관 심히 꾸준히 확대되는 기술 분야인 RNA치료제 개발 동향에 대해 살펴보자. RNA치료제는 2018년 앨나일람의 LNP 기술을 적용한 siRNA 치료제 ‘온파트로’가 FDA 허가를 획득하며 본격적으로 연구개발이 확대되고 있다. RNA 간섭 현상을 기반으 로 질병과 관련된 단백질 발현 억제하거나 조절을 하는 RNA치료제는 질환의 근본적인 치료가 가능하기 때문에 많은 빅파마들이 기술 확보에 나서고 있다. 특히 시장성이 높은 만성질환 중심으로 연구가 확대되며 체내 안정성 향상, 타겟 세포로의 정확한 전달 및 투과성 개선 등의 핵심 기술 확보를 위한 라이센싱 및 M&A 지속 증가하는 추세이다. RNA치료제 고성장 수혜 가능한 에스티팜 Top Pick, 관심종목 파미셀, 올릭스 제시 국내 RNA치료제 관련 기업 중 전방산업의 고성장으로 수혜가 가능한 에스티팜을 Top Pick으로 제시하며, 관심종목으로 파미셀, 올릭스를 제시한다. 에스티팜은 만성질환 중심 RNA 치료제 증가에 따라 주요 원료인 올리고핵산 실적 고성 장이 예상된다. 공격적인 설비투자를 기반으로 현재 2.0mol 올리고핵산 생산 캐파에서 22년말 6.4mol, 24년말 14mol까지 확대되어 글로벌 1위 캐파를 확보할 예정이다. 파미 셀은 고마진의 RNA 뉴클레오시드 물량 공급이 증가하며 빠르게 수익이 개선되고 있다. 올리고핵산 치료제 원재료인 뉴클레오시드 수요가 증가하며 동사는 이미 캐파를 넘어서 는 수주를 확보한 상황이다. 올릭스는 자가전달 비대칭 siRNA(cp-asiRNA) 기술을 기 반으로 안질환, 폐질환, 대사질환 등의 파이프라인을 개발 중이다. 비대흉터 파이프라인 OLX-101A의 임상 결과 발표, 연내 다수 파이프라인의 임상 1상 진입에 따라 글로벌 RNA치료제 기업들의 트렌드에 걸맞는 기술 확보가 기대된다II. RNA 치료제란? 무궁무진한 RNA 치료제의 가능성 RNA 치료제 역사 20년에 불과하나 성과는 뚜렷 RNA 치료제의 역사는 20년에 불과하다. 저분자 화합물 및 단백질 의약품에 비하면 비 교적 짧은 역사이다. 그럼에도 RNA치료제는 비교적 낮은 연구비용으로 짧은 시간내에 개발이 가능하며, 특정 유전자로 인해 발병되는 질환에 대한 치료제로 개발이 용이하다 는 장점이 있어 연구 성과 및 신약 허가가 빠르게 확대되고 있다. 1998년 거대세포 바이러스(CMV) 감염증 치료를 위한 안티센스 올리고핵산 출시를 시 작으로 2018년 앨나일람이 siRNA치료제 ‘온파트로’를 출시하며 RNA 치료제에 대한 연 구가 본격 확대되었다. 이어 새로운 RNA치료제 종류로 떠오르고 있는 mRNA는 전통 적인 백신 기술 대비 코로나19 팬데믹에 빠르게 대응을 가능케 하며 희귀질환 중심에서 호흡기 감염질환, 심장질환, 항암제 등으로 적용 범위가 넓어지고 있다. RNA치료제, central dogma에 기반 RNA 치료제는 세포 핵 속의 DNA부터 RNA로 유전정보가 전달되어 단백질이 합성된 다는 분자생물학 원리에 기반한다. DNA는 전사(transcription) 과정을 거쳐 RNA로 필 요한 유전정보를 전달하며, RNA는 다양한 아미노산 조합을 번역(tranlation) 과정을 통 해 단백질로 합성한다. 단백질은 사람의 유전정보를 실제 발현시키며, 면역, 조절, 생리 현상 등을 조절하는데, 단백질이 제대로 합성되지 못하거나, 변형되어 원래 기능을 잃으 면 질병을 일으키게 된다. RNA치료제는 단백질 합성 억제 및 활성 조절이 주요 기전 저분자화합물 또는 항체의약품은 단백질 표적간 상호작용에 의존해 기능을 변경하는 방 식이다. RNA치료제는 실제 질병을 일으키는 단백질 합성 영역에 상보결합하여 단백질 합성을 억제하거나 활성을 조절하여 효능을 나타낸다. 이러한 기전으로 특정 유전자 발 현이 선택적으로 억제되는 현상을 RNA 간섭(RNA interfernece, RNAi)라고 부른다.