1.유전자 편집 기술 개요

유전자 편집(Genome editing)은 생물의 유전체 DNA 서열을 인위적으로 변경할 수 있는 기술이다. 이 기술로 질병의 원인이 되는 유전자를 제거하거나, 유전자 돌연변이를 정상형으로 교정하여 기존 의학 기술로 치료가 어려웠던 암, 유전질환 등의 난치성 질환의 근본적 치료에 사용될 수 있을 것으로 기대된다. 1990년대에 처음 시행된 유전자 치료(gene therapy) 전략은 주로 바이러스 벡터를 이용해 새로운 유전자를 세포 내로 전달하는 방식이었다. 하지만, 이 방식은 바이러스 사용의 잠재적 위험성은 물론, 생체 내 유전자 발현 조절의 어려움, 전달된 유전자의 무작위적인 삽입에 의한 유전체 구조변이나 발암 위험성 등의 한계점들이 보고되었다. 반면 유전자 편집 기술은 표적 유전자 부위를 정확히 절단 또는 편집하여 보다 정밀한 유전적 교정이 가능하다는 점에서 혁신적인 발전으로 평가받는다.

유전자 편집 기술은 지난 수십 년간 단계적으로 발전해왔다. 1세대 기술로 불리는 징크핑거뉴클레이즈(Zinc Finger Nuclease, 이하 ZFN)는 1990년대 말~2000년대 초에 개발되어 특정 DNA 서열을 인식하는 징크핑거(zinc finger) 단백질에 핵산분해효소를 부착하는 방식으로 제작되었다. 이어 2000년대 말, 탈렌(Transcription Activator-Like Effector Nuclease, 이하 TALEN)이라는 2세대 기술이 등장하였는데, 이는 ZFN과 기본 골격은 비슷하지만, DNA 서열을 인식하는 단백질을 '전사활성제-유사 작용기(Transcription activator-like effector, TALE)'로 바꾸어, DNA 인식 부위를 설계하는 유연성이 크게 개선되었다. 그러나 이러한 초기 유전자 편집
기술들은 각 표적 유전자마다 새로운 단백질을 설계해야 하므로 과정이 복잡하고 시간과 비용이 많이 들었다. 예를 들어 ZFN과 TALEN은 원하는 표적을 자르기 위해 각각 맞춤형 DNA-결합 단백질 쌍을 만들어야 하는데, 이 과정에서 인접한 서열 간 간섭 등으로 설계에 전문 지식이 요구되어 범용적인 도구로 자리 잡지 못했다. 또한 편집 효율이 높지 않아 세포나 생물 개체에서 원하는 유전변이를 얻기가 어려웠고, 대량의 유전자에 동시 적용하기에도 한계가 있었다.

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