1. 서론

유전자·세포 치료는 정밀의학과 맞춤형 치료 발전 속에서 바이오의약품 산업 변화를 주도하는 핵심 기술로 부상하고 있다. 이러한 기술은 유전적 결함을 교정하거나 세포 기능을 재조정해 기존에 치료가 어려웠던 난치성 질환에 새로운 가능성을 제시한다. 그러나 핵산 전달체의 효율성·안전성, 동물실험 기반 비임상 체계의 한계, 환자 맞춤형 치료 평가 기준 부재 등 전임상부터 상용화 단계에 걸쳐 복합적 제약들이 존재하고 있다. 이에 따라 오가노이드·장기칩 등 대체시험법과 데이터 기반 평가·AI 예측모델 등 새로운 규제와 과학적 접근 방식이 요구되고 있다. 보고서는 이러한 불확실성을 구조적으로 분석하기 위해 시나리오 플래닝 기법을 활용해 2035년 국내 유전자·세포 치료 산업의 미래상을 도출하고자 한다.

2. 국내외 동향 분석

유전자·세포 치료를 둘러싼 국내외 환경은 사회·기술·경제·환경·정책(STEEP) 요인이 복합적으로 작용하며 변화한다. 사회적으로는 고령화와 난치성 질환 증가에 따라 맞춤형 치료 수요가 확대되고 있으나, 고비용 구조·윤리 논쟁·데이터 활용 우려 등으로 인해 치료 접근성 격차가 나타나고 있다. 기술적 측면에서는 핵산 기반 치료제, CRISPR·RNA 편집 기술, AI 기반 분석·자동화 공정 등 혁신이 빠르게 이루어지고 있지만, 전달체 효율·안정성 문제와 비임상-임상 간 예측 한계가 기술적 병목으로 남아 있다. 이에 맞취, 오가노이드·장기칩 등 첨단 대체시험법 수요가 증가하며 규제과학 패러다임도 변화하고 있다. 경제적으로는 핵산·벡터·배양소재 등 핵심 원자재의 해외 의존도가 높고 제조 공정 복잡성이 비용 상승을 초래하여 국내 산업의 성장 속도가 더뎌지고 있다. 이를 해소하기 위해 국산화, 공급망 다변화, 공공 CDMO 인프라 확대가 필요한 상황이다. 환경 측면에서는 실험동물 사용과 폐기물 증가 문제로 NAMs와 3R 원칙의 중요성이 강조되고 있으며, 이는 신뢰성과 글로벌 진입 장벽에도 영향을 준다. 정책적으로는 미국의 NBBI, 유럽의 ATMP 규제 개정, 일본의 재생의료 제도 등 글로벌 가이드라인 변화가 빠르게 진행되고 있고, 한국도 LTFU, GMP 인증제 등 제도를 정비하고 있으나 국제 수준에 비해 여전히 개선해야 할 부분이 많다.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------