제목 | [산업분석] 인간 유전체 편집기술 이용한 유전자치료제 지침 |
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분류 | 성장동력산업 | 판매자 | 강정훈 | 조회수 | 40 | |
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용량 | 676.61KB | 필요한 K-데이터 | 5도토리 |
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[산업분석] 인간 유전체 편집기술 이용한 유전자치료제 지침.pdf | 676.61KB | - | - | - | 다운로드 |
데이터날짜 : | 2023-01-20 |
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출처 : | 국책연구원 |
페이지 수 : | 35 |
- 차례 -
I. 서론
II. 배경
III. 제품 개발 시 고려사항
A. 일반적 고려사항
1. 유전체 편집 방법
2. 유전체 변형의 유형과 정도
3. 유전체 편집 구성요소의 전달 방법
B. 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 권고사항
1. 유전체 편집 구성요소의 설계
2. 유전체 편집 구성요소의 제조 및 시험
3. 완제의약품의 제조 및 시험
i. 생체 내(In vivo)-투여 인간 유전체 편집 완제의약품
ii. 생체 외(Ex vivo)-변형 인간 유전체 편집 완제의약품
IV. 전임상시험 시 고려사항
A. 전임상시험에서 평가된 제품
B. 활성 평가
C. 안전성 평가
V. 임상시험 시 고려사항
A. 시험 모집단
B. 용량 및 투여 일정
C. 치료 계획
D. 모니터링 및 추적관찰
1. 제품 관련 이상반응의 평가
2. 장기 추적관찰
E. 시험 평가변수
F. 아동 관련 연구를 위한 특별 고려사항
VI. FDA와의 커뮤니케이션
VII. 참고문헌
I. 서론
본 지침에서 FDA는 인간 체세포의 유전체 편집(GE)을 접목한 인간 유전자 치료법을 개발하는 의뢰자에게 권고사항을 제시한다.1) 미국 연방규정집 312.23의 21편(21 CFR 312.23)에서 요구하는 바에 따라 임상시험용 유전체 편집 제품의 안전성 및 품질을 평가하기 위해 임상시험계획승인신청(IND)에서 제공해야 하는 정보에 대한 권고사항을 제시한다(21 CFR 312.23). 여기에는 제품 설계, 제품 제조, 제품 시험, 전임상시험에서의 안전성 평가 및 임상시험 설계에 대한 정보가 포함된다. 본 문서의 내용은 법적 효력을 가지고 있지 않으며 계약에 구체적으로 포함되지 않는 한, 어떠한 방식으로든 대중에 대한 구속력을 갖지는 않는다. 본 문서는 법률에 따른 기존 요건에 대한 명확한 설명을 대중에게 제공하기 위한 것이다. 본 지침을 포함한 FDA 지침 문서는 특정 규정 또는 법적 요건이 인용된 경우를 제외하고 권고로만 간주해야 한다. FDA 지침에서 해야 한다는 말은 의무 사항이 아니라 제안이나 권고를 의미한다
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